DFP

La DFP augmente efficacement l’excrétion du fer, mais son efficacité a été principalement établie auprès de patients atteints d’hémoglobinopathies, et nous disposons de peu de données sur son utilisation dans le contexte des SMD.
Le profil d’innocuité de la DFP dans le contexte des SMD est peu clair, et l’agranulocytose suscite encore des préoccupations chez les patients atteints de neutropénie sous-jacente.
Dans une étude portant sur 48 patients atteints de SMD et recevant la DFP, la fréquence de l’agranulocytose était de 4 %¹.
Les numérations de neutrophiles doivent être effectuées une fois par semaine.
Il peut arriver que des patients atteints de SMD soient intolérants au DFX ou à la DFO^*.
La dose cible de DFP est de 75 mg/kg/jour en trois doses fractionnées.
- Chez certains patients, la dose peut être augmentée à 100 mg/kg/jour.
Les effets secondaires fréquents de la DFP sont les troubles GI et les arthralgies.
- La dose initiale doit être comprise entre 1/5 et 1/4 de la dose cible, puis elle doit être progressivement augmentée selon la tolérance du patient.

ELT

Dans les modèles précliniques, l’ELT exerce une forte activité de chélation ferrique, que ce soit en monothérapie ou en association à d’autres chélateurs du fer^2-4.
***Étant donné qu’aucune étude clinique n’a évalué l’activité de l’ELT comme TCF dans le contexte des SMD, aucune recommandation n’est faite.***
D’après une étude récente, l’ELT, par son effet chélateur, favorise la croissance et la réplication des cellules souches hématopoïétiques⁵.
Une étude récente indique aussi que l’ELT peut entraîner des réponses hématologiques (de toutes les lignées cellulaires) chez jusqu’à la moitié des patients atteints de SMD à risque faible-int.-2 selon le score IPSS6⁶.

L’eltrombopag à faible concentration, en association à d’autres chélateurs du fer, élimine le fer et réduit la production d’ERO dans les lignées cellulaires cardiaques et hépatocytaires⁷.