La réduction de la surcharge en fer doit-elle être entreprise dans les cas de SMD à risque élevé?

• Bien que les patients présentant un SMD à risque int.-2/élevé selon le score IPSS aient toujours eu une SG médiocre, il existe maintenant des AHM qui permettent de prolonger la SG dans la plupart des sous-groupes de patients. La réduction de la surcharge en fer doit être envisagée chez les patients répondant à ces agents
• Chez les patients obtenant une IT et un taux d’Hb raisonnable, une série de phlébotomies peut être envisagée, même si cette intervention ne permet pas de supprimer le LPI. Le TCF doit être envisagé.
• Les études initiales indiquent une bonne réduction de la FS sans augmentation notable des EI du DFX :
  • Chez 40 patients atteints de SMD à risque élevé et traités par le DFX en dehors du cadre d’essais cliniques,
    • le suivi médian était de 12 mois avec le DFX
    • En tout, 40 % des sujets ont abandonné le traitement à cause de toxicités comprenant : Affections GI (n = 5, 12,5 %) et éruption cutanée (n = 4, 10 %). En tout, 7 sujets (17,5 %) ont présenté une hausse de la créatinine sérique de > 33 %, mais aucune hausse évolutive n’a été notée.
    • Chez 4 sujets (3 cas d’AR et 1 cas d’AREB-1), les besoins transfusionnels ont diminué, passant d’une médiane de 5 à 1 unité/mois, et une amélioration moyenne du taux d’Hb de 2 g/dL a été notée (p = 0,02)
    • Les auteurs ont conclu que l’utilisation du DFX en concomitance avec l’AZA n’augmentait pas les toxicités (n = 8; risque int.-2 selon le score IPSS)

SMD à risque élevé :

• Lors d’une étude rétrospective menée auprès de 51 patients atteints de SMD à risque intermédiaire à très élevé, selon le score IPSS-R, et traités par le DFX,
  • 36 (71 %) ont reçu l’AZA; 25 ont reçu l’AZA et le DFX, et 11 ont reçu l’ÉPO en plus
  • La dose médiane de DFX était de 1 000 (375-2 500) mg/jour pendant une durée médiane de 11 (0,4-75) mois
  • 8 (16 %) ont présenté des toxicités (rénales ou GI) de grade 2-3, 4 (8 %) ont dû interrompre le traitement
  • Le taux médian de FS a diminué, passant de 1 709 à 1 100 ng/mL à 12 mois (p = 0,02)
  • Pendant le traitement par le DFX, un bienfait clinique plus durable est apparu chez 22 patients, et 4 ont pu recevoir avec succès une GCS allogénique après le traitement par le DFX
  • Chez un patient, une AH notable a été observée avec le traitement DFX seulement
  • Sur les 17 patients dont les taux de transaminases étaient anormaux, ces taux se sont améliorés ou normalisés chez 8 patients du groupe DFX
  • Le suivi médian était de 35,3 mois; la SG médiane était de 37,5 mois
  • Les auteurs ont conclu que dans les cas de SMD à risque élevé, l’innocuité et l’efficacité du DFX sont comparables à celles obtenues avec le SMD à faible risque, et que le traitement par le DFX est réalisable et envisageable chez certains patients atteints de SMD à risque élevé